遗传性疾病是因体内某种基因缺乏或突变所引起的。①能对其中病态基因，进行补偿，替代或修复，①能在治疗遗传性疾病方面取得很大的进展。因此，现代医学诞生了一个新科目。目前可行的是将患者细胞所需要的基因与适当的载体重组，转移于受体细胞 (靶细胞)内，转移基因既有表达功能的外源性基因在受体细胞内表达并产生前所未有的基因产物，②达到治疗遗传性疾病的目的。它③为基因替代与修复奠定了基础。将生殖细胞(受精卵)作为靶细胞的基因治疗有根治效果，可在当代及患者生殖的后代中免除遗传性疾病，但目前不能应用于人类，④它能抑制某些基因遗传，一旦失控，哪怕只有一例，也为传统的人伦观念所不允许。将无遗传观念的体细胞作为靶细胞则是可行的，但疗效报告中不会贸然出现“根治”的字样。更重要的是选择目的基因，它是补偿缺欠基因的外源正常基因，通常取自正常供体细胞基因组DNA或人工合成DNA的片段，供转移的目的基因必须结构完整，转移后能随细胞分裂而复制或分裂。两个选择是治疗遗传疾病的第一步。
文中①一④处的空缺应填入的词是（）。遗传性疾病是因体内某种基因缺乏或突变所引起的。①能对其中病态基因，进行补偿，替代或修复，①能在治疗遗传性疾病方面取得很大的进展。因此，现代医学诞生了一个新科目。目前可行的是将患者细胞所需要的基因与适当的载体重组，转移于受体细胞 (靶细胞)内，转移基因既有表达功能的外源性基因在受体细胞内表达并产生前所未有的基因产物，②达到治疗遗传性疾病的目的。它③为基因替代与修复奠定了基础。将生殖细胞(受精卵)作为靶细胞的基因治疗有根治效果，可在当代及患者生殖的后代中免除遗传性疾病，但目前不能应用于人类，④它能抑制某些基因遗传，一旦失控，哪怕只有一例，也为传统的人伦观念所不允许。将无遗传观念的体细胞作为靶细胞则是可行的，但疗效报告中不会贸然出现“根治”的字样。更重要的是选择目的基因，它是补偿缺欠基因的外源正常基因，通常取自正常供体细胞基因组DNA或人工合成DNA的片段，供转移的目的基因必须结构完整，转移后能随细胞分裂而复制或分裂。两个选择是治疗遗传疾病的第一步。
准确概括目前治疗遗传性疾病的新做法及其目的是（）。
遗传性疾病是因体内某种基因缺乏、基因缺欠或突变所引起的。如果能对其中病态基因，进行补偿，替代可修复，就能在治疗遗传性疾病方面取得很大的进展。因此，现代医学诞生了一个新科目。
目前可行的是将患者细胞所需要的基因与适当的载体重组，转移于受体细胞（靶细胞）内，转移基因既有表达功能的外源性基因在受体细胞内表达并产生前所未有的基因产物，从而达到治疗遗传性疾病的目的。它也为基因替代与修复奠定了基础。
将生殖细胞（受精卵）作为靶细胞的基因治疗有根治效果，可在当代及患者后生殖的后代中免除遗传性疾病，但目前不能应用于人类，因为它能抑制某些基因遗传，一旦失控，哪怕只有一例，也为传统的人伦观念所不允许。将无遗传观念的体细胞作为靶细胞则是可行的，但疗效报告中不会贸然出现“根治”的字样。
更重要的是选择目的基因，它是补偿缺欠基因的外源正常基因，通常取自正常供体细胞基因组DNA或人工合成DNA的片段。供转移的目的基因必须结构完整，转移后能随细胞分裂而复制或分裂。
这两个选择是治疗遗传疾病的第一步。
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